La FDA approuve un médicament oral pour l’ASL : pourquoi c’est important
Partager sur Pinterest Les régulateurs fédéraux ont approuvé un nouveau médicament oral pour traiter la SLA.Cozola/Getty Images
- Environ 30 000 personnes aux États-Unis sont atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA).
- Les régulateurs fédéraux ont approuvé cinq médicaments pour traiter la maladie.
- Un nouveau médicament, l’edaravone, a également rejoint la liste. C’est la forme orale du médicament Radicava.
- Les experts disent que cela facilitera le traitement des patients atteints de SLA car cela ne nécessite pas de liquides intraveineux.
Pour les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique, ou SLA, également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig, une aide peut être en route.
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé un médicament oral couramment utilisé pour traiter la SLA.
Radicava a été approuvé pour la première fois en 2017. Il est administré par perfusion intraveineuse ou IV. Maintenant, la FDA approuve l’edaravone, une suspension orale de Radicava.
Pourquoi est-ce important?
« Cela facilite l’observance des patients et réduit le fardeau des déplacements pour de nombreux patients SLA très handicapés », a déclaré le Dr Santosh Kesari, neurologue au Providence St. John’s Health Center à Santa Monica, en Californie. Directeur médical régional du Wiedens Clinical Institute.
« Les perfusions hebdomadaires signifient que vous devez généralement vous rendre dans un hôpital ou un centre de perfusion. Mais les solutions orales peuvent facilement être utilisées à la maison », a déclaré Kesari à Healthline.
Le Dr Jinsy Andrews est directeur des essais cliniques neuromusculaires à l’Université Columbia à New York et un expert international de la recherche et des essais cliniques sur la SLA. Elle siège également au conseil d’administration de l’ALS Association.
Le simple maintien de la voie d’administration intraveineuse est un défi, a-t-elle déclaré.
« La maladie crée des difficultés à parler et à avaler, à respirer, à marcher et à utiliser les bras. Ils n’ont pas à supporter le fardeau supplémentaire du maintien de l’accès veineux et de toutes les complications qui en découlent », a déclaré Andrews à Healthline.
« Un autre avantage est qu’il peut également être administré par sonde d’alimentation si une personne atteinte de la SLA n’a pas la capacité d’avaler », a-t-elle ajouté.
La SLA affecte jusqu’à 30 000 personnes aux États-Unis. Environ 5 000 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année.
On estime que 5 personnes sur 100 000 âgées de 20 ans ou plus mourront de la SLA.
Il existe actuellement cinq médicaments approuvés par la FDA pour traiter les personnes atteintes de SLA et leurs symptômes. Ce sont Radicava, Rilutek, Tiglutik, Exservan et Nuedexta. Radicava est le premier nouveau traitement spécifiquement pour la SLA en 22 ans.
« Cela peut améliorer les symptômes ou les résultats fonctionnels sur une plus longue période. Ce n’est certainement pas un remède, mais cela améliore et ralentit la progression de la maladie », a déclaré Kesari.
Les experts disent qu’il y a plus de traitements.
« Le rythme de développement des médicaments contre la SLA s’est définitivement accéléré, et c’est parce que nous avons quelque chose qui montre des avantages modestes », a déclaré Andrews. « Je pense que nous allons progressivement trouver des traitements qui auront finalement un plus grand impact. »
La société pharmaceutique Amylyx a annoncé qu’elle s’attend à ce que la FDA prenne la décision d’approuver son médicament oral contre la SLA AMX0035 d’ici la fin du mois prochain.
Il existe plusieurs autres études et essais cliniques.
« Notre Pacific Institute of Science Center étudie la thérapie par cellules souches pour une variété de maladies, y compris la SLA », a déclaré Kesari.
« Nous examinons également comment régénérer les neurones et les cellules cérébrales à l’aide de médicaments qui stimulent la neurogenèse, la formation de nouvelles cellules, et nous travaillons sur des anti-inflammatoires », a-t-il expliqué.
En décembre, le président Biden a signé la loi sur l’accès accéléré aux thérapies clés pour la SLA. Il fournit 100 millions de dollars de financement fédéral par an pour les quatre prochaines années pour la recherche sur le traitement, la prévention et le traitement de la SLA.
Andrews a déclaré que cette décision pourrait aider à ouvrir la voie à davantage de recherches dans le domaine du développement de médicaments. Elle souhaite également que davantage de personnes atteintes de SLA reçoivent un traitement plus tôt.
« De nombreux essais cliniques recherchent maintenant des patients SLA aux premiers stades de la maladie », a-t-elle déclaré. « Cela signifie que nous devons nous assurer que les SLA sont rapidement identifiés et qu’ils peuvent se rendre au centre multidisciplinaire spécialisé SLA plus rapidement. »
« Il y a un retard dans le diagnostic car nous n’avons pas de test de diagnostic définitif pour la SLA. C’est toujours un diagnostic clinique », a-t-elle ajouté.
Ce qu’il faut, a déclaré Andrews, c’est l’éducation et une plus grande sensibilisation aux symptômes. Une technologie améliorée, telle que des bases de données partagées, pourrait aider, a-t-elle ajouté.
« J’espère qu’un jour nous aurons un outil d’appariement afin qu’une fois qu’une personne est diagnostiquée, elle soit jumelée à un essai clinique », a-t-elle déclaré.
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