Chercheurs travaillant sur la technologie d’épissage de gènes CRISPR pour aider à traiter la démence, la SLA
Partager sur Pinterest Les chercheurs espèrent que l’épissage du gène CRISPR pourra être utilisé pour traiter la démence et la SLA.Getty Images
- Les chercheurs étudient la technologie d’épissage des gènes CRISPR pour voir si elle peut être utilisée pour traiter la démence et la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
- Les scientifiques disent que la technique pourrait être utilisée pour modifier l’ADN et réparer les mutations génétiques qui causent ces maladies.
- L’étude en est à ses débuts et les essais sur l’homme ne sont pas attendus avant un an ou deux.
Dans son laboratoire sur le campus de l’UCSF, le Dr Claire Clelland travaille à trouver des traitements pour les maladies neurodégénératives telles que la démence frontotemporale (FTD) et la sclérose latérale amyotrophique (SLA), également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig.
Les deux sont des maladies mortelles et irréversibles pour lesquelles il n’existe actuellement aucun traitement efficace.
Cependant, Cleland s’est tourné vers une arme relativement nouvelle : la technologie d’édition de gènes CRISPR.
« Nous développons actuellement des thérapies géniques CRISPR pour les formes génétiques de FTD et de SLA. Mais nous devons savoir quel type d’édition fonctionnera et fournira cette technologie », a expliqué Cleland, professeur adjoint de neurologie à l’université.
« Les mutations d’un seul gène provoquent la maladie et la SLA et devraient pouvoir être guéries en modifiant le génome », a-t-elle déclaré à Healthline.
Un document de recherche publié le mois dernier a présenté leurs premières conclusions.
CRISPR, qui signifie Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, a secoué la communauté scientifique ces dernières années.
Il a été introduit pour la première fois par Jennifer Doudna, Ph.D., professeure au Département de chimie, biologie moléculaire et cellulaire de l’UC Berkeley, et sa collaboratrice, Emmanuelle Charpentier, Ph.D., professeure à l’Institut Max Planck. Science des pathogènes à Berlin, Allemagne.
Deux scientifiques ont reçu le prix Nobel de chimie 2020 pour leurs recherches.
Avec CRISPR, l’homme a désormais la capacité de réécrire la séquence de petites régions du génome et potentiellement d’éliminer certaines maladies.
Mais l’introduction de CRISPR s’est accompagnée d’enthousiasme et de mépris. Bien que la technologie soit sans précédent, certains soutiennent que les gènes humains ne devraient pas être modifiés.
Certains disent que CRISPR « joue à Dieu ».
La plus grande préoccupation des critiques de CRISPR est qu’il peut modifier les gènes des enfants et des bébés.
En 2018, le scientifique chinois He Jiankui a utilisé la technologie CRISPR-Cas9 pour modifier le génome d’un embryon. Son objectif est de les rendre résistantes au VIH. Les trois bébés sont ensuite nés en bonne santé.
Mais lorsqu’ils ont appris ce que Jiankui avait fait, le Conseil d’État chinois a appelé les instituts de recherche à agir de manière plus éthique et à combler les lacunes réglementaires.
CRISPR est désormais mieux accepté par la communauté scientifique mondiale.
Il est utilisé dans des laboratoires du monde entier pour étudier sa capacité à traiter et potentiellement guérir le cancer, le diabète, le VIH/SIDA et les troubles sanguins.
Grâce à CRISPR, les scientifiques peuvent désormais saisir de l’ADN et apporter des modifications pour corriger les mutations qui causent la maladie.
Au Centre UCSF pour la mémoire et le vieillissement, Cleland voit des personnes atteintes de symptômes cognitifs et de démence qui affectent les parties du cerveau qui contrôlent les émotions, le comportement, la personnalité et le langage.
Clelland a déclaré qu’elle avait développé l’approche d’édition de gènes CRISPR dans des types de cellules apparentées dérivées de cellules souches pluripotentes induites par l’homme.
Ces cellules souches sont dérivées de cellules cutanées ou sanguines qui ont été reprogrammées à un état pluripotent de type embryonnaire.
Cela permet de développer une source infinie de tout type de cellules humaines nécessaires à des fins thérapeutiques. Le laboratoire de Clelland se concentre sur les causes monogéniques de la FTD et de la SLA, telles que les mutations du gène dit C9orf72.
« Nous ne sommes qu’à un an ou deux des essais sur l’homme », a-t-elle déclaré.
Pour certains, la recherche est trop préliminaire pour commencer à susciter des espoirs.
Un porte-parole de l’Association Alzheimer a déclaré à Healthline : « Nous ne sommes pas en mesure de commenter cette technologie pour le moment. »
Les responsables de l’ALS Association n’ont pas répondu à la demande de commentaires de Healthline.
Linde Jacobs aimerait participer à l’un des prochains essais CRISPR.
Jacobs, 34 ans, mariée et mère de deux jeunes enfants, a déclaré que sa mère avait commencé à montrer des changements de comportement et de personnalité en 2011 à l’âge de 51 ans – mais elle n’a été diagnostiquée qu’en décembre 2018 avec FTD.
« Ma mère est décédée en août 2021 à 62 ans », a déclaré Jacobs, qui a découvert qu’elle avait été testée positive pour FTD un mois plus tard.
« Mon diagnostic officiel est la démence frontotemporale liée au MAPT, un porteur asymptomatique », a déclaré Jacobs à Healthline.
Elle espère faire partie de l’un des procès de Cleland, « même si ça ne m’aide pas, ça peut aider les autres ».
Pendant ce temps, Steve Fisher, qui a remporté un championnat national en tant qu’entraîneur de basket-ball du Michigan et entraîné plusieurs équipes d’élite à l’Université d’État de San Diego, a soutenu la recherche d’un traitement depuis que son fils Mark Fisher a tenté d’aborder la SLA et d’autres maladies génétiques, qui ont été diagnostiquées. en 2009.
« J’applaudis le premier procès de Mark pour ce qu’il combat. Il a un esprit extraordinaire », a déclaré Fisher à Healthline.
« Les gens peuvent vivre avec la SLA. Mais c’est une maladie très délicate. Je crois qu’il existe un remède à cette maladie. J’espère que ce sera du vivant de Mark », a-t-il déclaré.
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