Des vaccins et de l’édition de gènes aux traitements contre le paludisme : les principales innovations médicales pour 2021
Partager un vaccin COVID-19, ainsi qu’un nouveau vaccin contre le paludisme, sur Pinterest est considéré comme l’une des innovations médicales les plus importantes de 2021. David Ryder/Getty Images
2021 tire à sa fin, et cela a certainement été une année pour les histoires sur la santé publique et les soins de santé.
2022 sera 2 années complètes de la pandémie de COVID-19, qui a remodelé notre façon d’aborder nos vies et le monde qui nous entoure, ainsi que notre relation avec les soins de santé.
Alors que la pandémie est toujours imminente, l’année écoulée a également marqué une multitude d’innovations en matière de santé, grandes et petites, notamment l’application de la technologie révolutionnaire d’édition de gènes CRISPR, le premier vaccin contre le paludisme approuvé par l’Organisation mondiale de la santé et de nouvelles approches des maladies cardiaques. .
Healthline s’est entretenu avec plusieurs grands experts de diverses disciplines médicales et de santé publique au sujet de certaines des innovations déterminantes, discrètes et percutantes en matière de soins de santé pour 2021.
Non seulement ils ont tous mis en lumière les innovations de l’année, mais ils ont également souligné ce à quoi nous pouvons nous attendre de plus à l’avenir.
Il est impossible de passer en revue l’impact significatif de l’innovation en santé sur la société sans impliquer les vaccins à ARNm.
Certains des vaccins COVID-19 actuellement distribués, tels que les vaccins Pfizer-BioNTech et Moderna, ont été développés grâce à un processus d’édition de gènes qui modifie l’ARN (ARNm) pour déclencher une réponse immunitaire dans le corps.
Le Dr Lior Brimberg, professeur adjoint à l’Institut de médecine moléculaire de l’Institut Feinstein de recherche médicale à Manhasset, New York, a déclaré à Healthline que « donner à des millions de personnes un vaccin à base d’ARNm contre le coronavirus change le récit. Ce n’est pas seulement pour la pandémie de COVID-19, mais aussi pour les futurs virus.
En fait, des essais sont en cours pour évaluer l’efficacité de vaccins potentiels contre la grippe et le VIH à base d’ARNm.
« Cette technologie permettra le développement rapide et plus efficace de vaccins contre les virus nouveaux et actuels », a ajouté Brimberg.
Eric H. Chang, Ph.D., un autre professeur adjoint à l’Institut de médecine bioélectronique de l’Institut Feinstein de médecine bioélectronique, a fait écho à ces sentiments.
Il a déclaré à Healthline que même si la technologie des vaccins à ARNm peut sembler faire la une des journaux de 2020, « l’augmentation de la production de vaccins et la possibilité de modifications spécifiques aux variantes sont vraiment uniques ».
Chang a ajouté que le développement d’un « test rapide COVID-19 à domicile » plus efficace avec une « très grande précision » est un tournant dans la lutte continue contre la pandémie.
« Ils permettent aux citoyens ordinaires de voir rapidement s’ils sont positifs et de changer leur comportement sans avoir à se rendre dans une clinique ou un laboratoire », a déclaré Chang.
En octobre 2020, Emmanuelle Charpentier et Jennifer A. Doudna sont entrées dans l’histoire en remportant le prix Nobel de chimie pour leur développement de la technologie historique d’édition de gènes CRISPR/Cas9.
Pour simplement décomposer ce que c’est, considérez-le comme des ciseaux génétiques – des enzymes qui coupent des parties de l’ADN et les restaurent à un fonctionnement normal.
Cette technologie génétique de Charpentier et Doudna peut couper stratégiquement n’importe quel type de molécule d’ADN à des endroits spécifiques.
L’avènement de la technologie CRISPR l’année dernière a marqué de nouveaux horizons pour lutter contre une gamme de maladies de nouvelles manières. Maintenant, les experts disent que nous voyons cette promesse théorique en temps réel.
« Cette année, il a été démontré pour la première fois que la technologie pouvait être utilisée chez l’homme. Un médicament à base de CRISPR a été injecté dans le sang de personnes atteintes d’une maladie appelée amylose à transthyrétine, qui peut entraîner une maladie mortelle, et a montré qu’il réduit considérablement la protéine toxique produite par leur foie », a expliqué Brimberg. « Il s’agit d’une étape importante pour la médecine basée sur l’ARNm. »
Partager sur Pinterest De nouvelles avancées dans le processus d’édition de gènes CRISPR ont donné lieu à plusieurs nouveaux traitements potentiels.Sean Gallup/Getty Images
Le Dr Donald Lloyd-Jones, président de l’American Heart Association, ScM, FAHA, a déclaré à Healthline que cette application de l’édition génétique a des implications majeures pour la santé cardiaque.
Lloyd-Jones a expliqué que certaines personnes ont des gènes qui favorisent la production de trop de protéines toxiques, qui s’accumulent dans le muscle cardiaque au fil du temps.
Cela « rend le cœur trop épais pour pomper le sang efficacement », a-t-il dit.Les gens développent alors une insuffisance cardiaque.
La technologie CRISPR/Cas9 a pu cibler ce défaut génétique, l’empêchant de fabriquer trop de protéine, « suggérant que le niveau de cette protéine produite dans le sang est considérablement réduit jusqu’à 90 %, de sorte qu’il ne continuer à s’accumuler dans le muscle cardiaque », a déclaré Lloyd-Jones.
« Cette démonstration particulière de cette technologie dans cette maladie montre que nous pouvons réellement donner à une personne vivante l’accès à cette technologie pour éditer des gènes et empêcher son foie de fabriquer beaucoup de protéines nocives qui causent son insuffisance cardiaque », a-t-il déclaré. « C’est vraiment intéressant, et je pense que c’est une démonstration importante que, lorsqu’elle atteint un niveau évolutif, elle peut vraiment changer le cours d’une maladie mortelle. »
Lloyd-Jones a déclaré qu’il était remarquable de voir comment l’année a changé en termes de technologie et de son application dans le monde réel.
« Il y a de l’espoir, mais maintenant nous le voyons en action », a-t-il déclaré.
En outre, Lloyd-Jones cite un exemple d’une telle modification génétique utilisée pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie génétique affectant les garçons caractérisée par la progression de la dégénérescence musculaire due à des modifications de la dystrophine, qui Cette protéine aide à maintenir vos cellules musculaires en état normal façonner.
Cette année, Lloyd-Jones a pointé du doigt des scientifiques de Dallas, au Texas, qui ont pu prélever des cellules de certains de ces garçons, les modifier génétiquement pour qu’ils fonctionnent normalement et les faire « améliorer potentiellement leurs anomalies cardiaques ».
En plus de ces exemples, Lloyd-Jones souligne que l’édition de gènes peut être utilisée dans des situations plus courantes.
Par exemple, il a noté comment cela pourrait fonctionner avec les personnes atteintes d’hypercholestérolémie familiale, une maladie héréditaire du gène qui signifie qu’elles ont de la difficulté à « éliminer le cholestérol de leur sang car elles ne fabriquent pas les récepteurs clairs nécessaires au cholestérol ».
« La bonne protéine ne peut pas éliminer le cholestérol de leur sang, mais que se passerait-il si nous pouvions leur donner une chance de fabriquer la bonne protéine et que ces récepteurs pourraient fonctionner à nouveau? », A déclaré Lloyd-Jones.
« Ces personnes ont des crises cardiaques à l’adolescence et dans la vingtaine. Si nous pouvons réparer ce gène et le leur redonner, ce n’est pas une chose unique. Vous leur rendez plusieurs fois des cellules avec des gènes normaux. … et alors vous avez la possibilité de prolonger considérablement la vie de ces personnes », a-t-il déclaré.
Essentiellement, la percée lauréate du prix Nobel 2020 est maintenant prometteuse d’une manière qui traite non seulement les maladies rares, mais également des problèmes plus courants.
En octobre 2021, les responsables de l’Organisation mondiale de la santé (OMS) ont annoncé qu’ils avaient officiellement approuvé le vaccin antipaludique RTS,S/AS01 (RTS,S) pour une utilisation généralisée chez les enfants en Afrique subsaharienne et dans d’autres zones de forte transmission du paludisme. Plasmodium falciparum Le parasite qui cause le paludisme.
À l’époque, les responsables de l’OMS ont déclaré que la recommandation était le résultat d’un programme pilote en cours qui est utilisé depuis 2019 chez 800 000 enfants dans les pays du Ghana, du Kenya et du Malawi.
« Il s’agit d’un moment historique. Le vaccin tant attendu contre le paludisme infantile est une percée dans la science, la santé infantile et la lutte contre le paludisme », a déclaré le Dr Tedros Adhanom Ghebreyesus, directeur général de l’OMS. « L’utilisation de ce vaccin pour prévenir le paludisme, en s’appuyant sur les outils existants, pourrait sauver la vie de dizaines de milliers de jeunes chaque année. »
« Le paludisme tue environ un demi-million de personnes chaque année, dont près de la moitié sont des enfants de moins de 5 ans. Le nouveau vaccin, fabriqué par GlaxoSmithKline et approuvé par l’OMS, aidera à prévenir bon nombre de ces cas », a expliqué Brimber Greg.
Interrogé sur les implications médicales et de santé publique du vaccin, Philip Verhoff, directeur du paludisme à la Fondation Bill & Melinda Gates, a déclaré à Healthline qu’il ne s’agissait pas seulement du premier vaccin contre le paludisme ; c’est le premier « vaccins contre les parasites ».
Il l’a appelé « une étape historique dans le développement de vaccins, l’innovation dans la science du paludisme et le potentiel de partenariats public-privé à long terme ».
« Lorsqu’il sera déployé l’année prochaine pour les enfants africains de moins de 5 ans – et de manière ciblée pour compléter les interventions antipaludiques existantes dans les pays éligibles – il pourrait aider à sauver chaque année des dizaines de milliers d’enfants du paludisme », a déclaré Verhoff.
Cette percée ne s’est pas produite dans le vide.
Welkhoff a déclaré qu’il est « construit sur un ensemble d’innovations efficaces » qui, lorsqu’elles sont utilisées en synergie, « permettent de progresser dans la lutte contre cette maladie mortelle mais évitable et traitable ».
« Ce vaccin de première génération ouvre également la voie à l’émergence d’outils plus efficaces, durables et potentiellement révolutionnaires dans le développement… [that] La Fondation Gates fournit un soutien pendant le développement tardif », a-t-il ajouté.
Welkhoff a récemment écrit sur l’efficacité de ces outils dans la lutte contre la maladie.
« Alors que bon nombre de ces outils transformateurs sont encore à des années d’être disponibles dans les pays touchés par le paludisme, les investissements dans la R&D sur le paludisme ont maintenant augmenté [research and development], nous pouvons accélérer leur développement et leur livraison en une décennie. Ces outils sont nécessaires pour atteindre l’objectif d’éliminer le paludisme et de parvenir à un monde sans paludisme », a-t-il expliqué.
Welkhoff a ajouté que ces dernières années, les pays se sont éloignés de ce qu’il appelle une « approche unique pour la prestation de services de lutte contre le paludisme ».
Les pays, avec des organisations telles que l’Organisation mondiale de la santé, le Fonds mondial, le Partenariat RBM pour en finir avec le paludisme, l’Initiative présidentielle américaine contre le paludisme et la Fondation Gates « doivent prendre des décisions stratégiques sur la manière d’optimiser l’utilisation des vaccins en quantité limitée ». a-t-il dit, « et d’autres outils et stratégies de prévention du paludisme efficaces et plus efficaces ».
« En utilisant des données de haute qualité en temps réel, les pays peuvent maximiser l’impact en identifiant et en ciblant la meilleure combinaison d’outils de prévention district par district pour réduire rapidement les cas de paludisme et les décès », a ajouté Verhoff.
À l’avenir, a-t-il dit, nous devrons voir « des vaccins plus efficaces, des médicaments curatifs, une lutte antivectorielle moins chère et plus efficace et des diagnostics plus robustes. » Ces efforts seront nécessaires pour « réaliser l’élimination du paludisme ».
« En outre, nous devons accroître l’utilisation d’outils de surveillance sophistiqués, tels que la surveillance génomique, et l’utilisation de la gestion communautaire des cas pour suivre la transmission du paludisme…
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