La FDA envisage un nouveau médicament contre la SLA : connaissez son statut
Partager sur Pinterest Les défenseurs disent que de nombreuses personnes atteintes de SLA attendent désespérément que de nouveaux médicaments soient approuvés.Henstock/Getty Images
- Les régulateurs fédéraux doivent voter le 29 septembre sur un médicament appelé AMX0035, utilisé pour traiter la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
- Un comité consultatif a recommandé l’approbation du médicament après avoir exprimé des inquiétudes plus tôt cette année.
- Les patients SLA, leurs familles et les défenseurs des patients ont fait pression pour l’approbation du médicament.
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis prévoit de voter plus tard ce mois-ci sur un nouveau médicament oral pour traiter la sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie neurologique qui affaiblit les muscles.
Le médicament a été critiqué par un panel de la FDA, bien que les conseillers du panel aient voté aujourd’hui pour recommander l’approbation après avoir examiné les données mises à jour des essais cliniques.
Le médicament s’appelle AMX0035.
Amylyx Pharmaceuticals, la société qui fabrique AMX0035, a demandé à la FDA plus tôt cette année d’envisager d’approuver le médicament avant la fin de son essai clinique de phase 3.
« Ce que nous avons vu dans le premier essai clinique majeur, c’est que le médicament s’est avéré assez sûr. Les gens ont maintenu leur fonction plus longtemps et les gens ont vécu plus longtemps », a déclaré le co-PDG d’Amylyx et le co-PDG d’Amylyx, a déclaré le fondateur Justin Klee.
« C’est la première fois que nous voyons cela dans la SLA, et étant donné à quel point la SLA est implacablement progressive et généralement mortelle, le fait que ce médicament ait un impact à la fois sur la fonction et la survie est vraiment excitant », a-t-il déclaré à Healthline.
Il existe cinq autres médicaments approuvés pour traiter la SLA, également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig.
En mars, le comité consultatif de la FDA a voté 6 contre 4 pour approuver un rapport sur l’efficacité et la sécurité de l’AMX0035.
Le comité consultatif indépendant a déclaré que le médicament semblait sûr et bien toléré. Cependant, la plupart des conseillers ne sont pas convaincus que les données des essais cliniques CENTAUR ou de phase 2 de la société suggèrent que le médicament est efficace dans le traitement de la SLA.
Lors d’une rare deuxième audience aujourd’hui, les conseillers de la FDA ont renouvelé leurs inquiétudes quant à l’efficacité du médicament, mais ont tout de même voté 7 contre 2 pour recommander l’approbation.
La FDA n’est pas liée par les recommandations du comité consultatif. Les responsables de l’agence ont initialement annoncé qu’ils rendraient une décision sur l’examen prioritaire d’AMX0035 fin juin. Mais l’agence a repoussé la date limite de 90 jours, affirmant qu’elle avait besoin de plus de temps pour voir plus d’informations.
Ils doivent maintenant voter le 29 septembre.
Santé Canada a approuvé l’utilisation du médicament dans le pays, sous réserve de plusieurs conditions. Amylyx doit fournir les données de son essai clinique de phase 3 PHOENIX actuellement en cours et de toute autre étude prévue ou en cours. Les résultats de l’essai de phase 3 ne sont pas attendus avant 2024.
Pendant des mois, les avocats ont fait pression sur la FDA pour approuver le médicament avant la fin de l’essai de phase 3.
Des milliers de patients SLA et leurs familles ont envoyé un e-mail à l’agence demandant l’approbation de l’AMX0035 par le biais d’un événement organisé par l’Association SLA.
En mai, un groupe de 38 médecins et scientifiques ont signé une lettre à la FDA exhortant l’agence à approuver le médicament. Les cliniciens mentionnent que les patients atteints de SLA ont une courte espérance de vie et que beaucoup mourront en attendant les résultats des essais cliniques de phase 3.
« J’ai eu un patient qui est décédé (en juin). Il voulait faire partie du programme d’accès élargi », a déclaré le Dr Jinsy Andrews, professeur de neurologie à l’Université Columbia de New York.
« Certaines personnes veulent juste avoir accès à de nouveaux médicaments parce qu’elles ont épuisé toutes les autres options … et elles ne survivront pas jusqu’à la fin d’une autre étude », a-t-elle déclaré à Healthline.
« C’est important parce que nous n’avons pas eu beaucoup de succès avec la SLA », a-t-elle ajouté. « Alors que ces applications émergent et remettent en question notre façon de voir les données des essais cliniques, cela pousse tout notre domaine à réfléchir au niveau minimum de preuves dont nous disposons pour accéder aux traitements. »
« La FDA a une barre relativement haute, et je pense que c’est un point valable », a déclaré le Dr Robert Kalb, professeur de neurologie à la Northwestern University Feinberg School of Medicine à Chicago, Illinois.
« C’est une position difficile d’essayer de trancher entre leurs normes en tant qu’intendants responsables et la nécessité de s’assurer que ces composés sont réellement efficaces et d’apporter quelque chose aux patients le plus rapidement possible », a-t-il déclaré à Healthline.
« Je dirais que l’efficacité de ces composés est très similaire à celle de nombreux autres composés que nous avons étudiés au fil des ans dans des modèles murins de SLA », a-t-il expliqué.
« Si le composé AMX0035 fonctionne sur une population de cellules de patients spécifique, alléluia. Je veux dire, rien ne me rend plus heureux. Je ne suis pas déçu, je n’ai tout simplement pas assez d’informations », a-t-il déclaré. « Mais mon intuition, basée sur ce que j’ai vu et la qualité des enquêteurs impliqués, me suggère que cela pourrait être un traitement efficace. »
AMX0035 est un composé de deux médicaments.
L’un est le phénylbutyrate de sodium, qui est utilisé pour traiter les déficiences métaboliques et aider à éliminer l’ammoniac du corps.
L’autre est le diol de taurine, également connu sous le nom de TUDCA, qui est souvent vendu dans les magasins d’aliments naturels. Il est commercialisé comme un moyen d’aider à « détoxifier » le foie.
Les médecins disent que le retard dans l’approbation de l’AMX0035 a laissé les patients et leurs familles essayer désespérément d’avoir accès au médicament individuel.
« Certains ingrédients, bien que différents du médicament expérimental réel, sont disponibles en vente libre ou sur ordonnance hors AMM. Cela crée une pénurie pour les fournisseurs, en particulier dans ma région », a déclaré Andrews.
« J’ai des patients qui demandent du phénylbutyrate de sodium. J’adorerais le prescrire, mais le coût est trop élevé. Ils devront peut-être essayer de le trouver sur d’autres marchés comme l’Europe », a déclaré Kalb.
Dans le même temps, patients et praticiens espéraient trouver une solution.
« Alors que nous continuons à adopter une vision plus complexe et nuancée de ce que signifie réellement la SLA, nous aurons des traitements plus ciblés », a déclaré Kalb.
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