Le lecanemab, un médicament contre la maladie d’Alzheimer, obtient l’approbation de la FDA malgré les inquiétudes
Partager sur Pinterest Les responsables des organisations de la maladie d’Alzheimer ont salué l’approbation du médicament lecanemaab.Manu Padilla/Stokesey United
- Un nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer, le lecanemab, a reçu une approbation accélérée des autorités de réglementation fédérales.
- Approuvé après traitement médicamenteux Se montre prometteur pour ralentir le déclin cognitif dans un essai clinique de phase 3.
- Il y a eu des rapports selon lesquels trois personnes sont décédées en prenant le médicament pendant le procès.
- Certains experts disent que le lecanemab peut seulement réduire les symptômes sans améliorer la fonction cérébrale.
- Pourtant, les responsables de nombreuses organisations Alzheimer ont salué l’approbation comme une étape importante et encourageante.
Un nouveau médicament pour traiter la maladie d’Alzheimer a reçu aujourd’hui l’approbation accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) fédérale.
Les responsables de la FDA ont déclaré que l’approbation « représente une avancée importante dans la bataille en cours pour traiter efficacement la maladie d’Alzheimer ».
« La maladie d’Alzheimer altère considérablement la vie des patients et a un impact dévastateur sur leurs proches », a déclaré Billy Dunn, M.D., directeur du Bureau des neurosciences du Center for Drug Evaluation and Research de la FDA, dans un communiqué de presse. « Cette option de traitement est la toute dernière des thérapies visant à cibler et à influencer le processus pathologique sous-jacent de la maladie d’Alzheimer, plutôt que de simplement traiter les symptômes de la maladie. »
Le médicament, le lecanemab, sera vendu sous le nom de marque Leqembi.
Certains experts ont mis en doute son efficacité, mais le médicament s’est révélé prometteur dans les essais cliniques de phase 3.
Dans les essais cliniques, l’administration de lecanemab aux patients atteints de la maladie d’Alzheimer a ralenti le déclin cognitif et fonctionnel de 27%, ont déclaré les chercheurs.
Les résultats ont été publiés dans le New Journal of Medicine fin novembre.
Cependant, la revue Science rapportait fin décembre que trois personnes étaient décédées en prenant le médicament lors d’essais cliniques. Le magazine a rapporté que le troisième décès était une femme de Floride de 79 ans décédée à la mi-septembre après avoir développé un gonflement cérébral et des saignements.
Son décès est survenu pendant une longue période de l’essai clinique, mais n’a pas été signalé dans les conclusions de novembre.
L’approbation du lecanemab par la FDA a été saluée par plusieurs responsables de l’organisation Alzheimer.
« L’Alzheimer’s Association salue et célèbre cette action de la FDA. Nous avons maintenant un deuxième traitement approuvé qui modifie l’évolution de la maladie d’Alzheimer de manière significative pour les personnes aux premiers stades de la maladie », a déclaré le DrPH, président et chef de la direction de la Association Alzheimer.
« En ralentissant la progression de la maladie dans les premiers stades de la maladie d’Alzheimer, les individus auront plus de temps pour participer à la vie quotidienne et vivre de manière autonome », a-t-elle ajouté. « Cela peut signifier plus de temps pour apprendre à connaître leur conjoint, leurs enfants et leurs petits-enfants. Cela peut également signifier plus de temps pour qu’une personne conduise en toute sécurité, avec précision et à l’heure, s’occupe des finances de la famille et participe pleinement à ses passe-temps et à ses intérêts.
L’Alzheimer’s Drug Discovery Foundation (ADDF) a répondu de manière tout aussi positive.
« Les nouvelles d’aujourd’hui sont importantes et une source d’optimisme non seulement pour les patients mais aussi pour les communautés médicales et de recherche », a déclaré le Dr Howard Fillit, co-fondateur et directeur scientifique de l’ADDF, dans un communiqué de presse. nos années de recherche sur la maladie sans doute la plus complexe à laquelle l’humanité est confrontée portent leurs fruits, et cela nous donne l’espoir que nous pouvons non seulement traiter la maladie d’Alzheimer, mais aussi la prévenir. »
Cependant, Filliet a également émis un avertissement.
« Ce sont des nouvelles encourageantes, mais l’approbation du lecanemab n’est que la première étape », a-t-il déclaré. « Les thérapies pour la maladie d’Alzheimer ne profiteront aux patients que si le bon médicament est administré au bon patient au bon moment en fonction de la pathologie unique de la maladie du patient, pour laquelle nous avons besoin de nouveaux biomarqueurs diagnostiques. »
La couverture d’assurance sera également un obstacle important, a ajouté Pike.
« Bien que cette nouvelle soit passionnante, s’il n’y a pas d’assurance et d’assurance maladie pour couvrir ces traitements, seuls ceux qui peuvent se permettre de les payer les obtiendront », a-t-elle noté. « L’Association Alzheimer a soumis une demande formelle à [federal officials] Éliminer l’exigence selon laquelle les bénéficiaires de Medicare doivent participer à un essai clinique pour recevoir un traitement contre la maladie d’Alzheimer approuvé par la FDA. «
L’essai clinique le plus récent a été mené sur 235 sites en Amérique du Nord, en Asie et en Europe entre mars 2019 et mars 2021. L’étude a porté sur près de 1 800 adultes âgés de 50 à 90 ans. Tous les participants souffraient d’une forme de démence précoce ou de la maladie d’Alzheimer. La moitié des participants a reçu du lecanemab et l’autre moitié a reçu un placebo.
À 12 mois, il n’y avait pas de différences significatives entre le lecanemab et le placebo, mais à 18 mois, ceux qui prenaient du lecanemab semblaient avoir éliminé une partie de l’amyloïde et avaient moins de déclin cognitif, ont rapporté les chercheurs.
Cependant, les participants prenant du lecanemab ont eu plus d’événements indésirables que ceux prenant un placebo à 12 et 18 mois, ont déclaré les chercheurs.
Pourtant, les responsables de biogen et d’Eisai, les développeurs du lecanemab, affirment que le dernier essai clinique offre de l’espoir à la communauté Alzheimer.
« L’annonce d’aujourd’hui donne aux patients et à leurs familles l’espoir que, si le lecanemab est approuvé, il pourrait ralentir la progression de la maladie d’Alzheimer et avoir un impact sur la cognition », a déclaré Michel Vounatsos, PDG de Biogen, dans un communiqué. Et la fonction a des effets cliniquement significatifs. » » Surtout, cette étude montre que la clairance de la bêta-amyloïde agrégée dans le cerveau est associée à un ralentissement de la maladie chez les patients à un stade précoce de la maladie. »
Le lecanemab est utilisé pour traiter la maladie d’Alzheimer au stade précoce. Dans les premiers essais cliniques, il a été démontré qu’il réduisait les niveaux de plaque bêta-amyloïde, un biomarqueur de la maladie présent dans le cerveau.
« Lecanemab … est une thérapie par perfusion d’anticorps monoclonaux qui cible les composants de la bêta-amyloïde, la protéine qui s’accumule … dans le cadre des plaques et des enchevêtrements caractéristiques de la maladie d’Alzheimer. Ces nouvelles thérapies ont efficacement éliminé ces plaques amyloïdes. Il s’agit d’un nouveau chapitre passionnant dans le traitement de la maladie d’Alzheimer », a déclaré le gériatre et co-auteur du Pacific Neuroscience Institute du Providence St. John’s Health Center à Santa Monica, en Californie. a déclaré Scott A. Kaiser, Ph.D., directeur de la santé cognitive gériatrique.
« Nous savons qu’il élimine les plaques de bêta-amyloïde », a déclaré Kaiser à Healthline en septembre. « La question est de savoir si cela aide réellement le fonctionnement du cerveau. Mais nous pensons que ces plaques interfèrent avec une communication efficace et les interactions globales entre les cellules cérébrales, et leur suppression pourrait avoir un effet positif. »
On estime que près de 6 millions de personnes aux États-Unis vivent avec la maladie d’Alzheimer.
La maladie d’Alzheimer est une forme de démence qui peut évoluer d’une légère perte de mémoire précoce jusqu’au point où les personnes atteintes de la maladie peuvent avoir des difficultés à participer à des conversations ou à réagir de manière appropriée aux choses qui les entourent.
Il n’existe actuellement aucun remède contre la maladie d’Alzheimer et les options de traitement sont limitées.
« Il n’y a pas beaucoup d’options, surtout en ce qui concerne les médicaments. Il existe des médicaments qui augmentent les niveaux de neurotransmetteurs qui pourraient autrement améliorer la cognition. Mais ils ne changent pas la pathologie ou l’évolution de la maladie sous-jacente », a déclaré Kaiser Say.
« Il existe des traitements symptomatiques légers. C’est similaire au sirop contre la toux pour les personnes enrhumées. Il ne guérit ni ne traite réellement le rhume sous-jacent, il soulage simplement certains des symptômes. En ce qui concerne la pharmacothérapie contre la maladie d’Alzheimer… seulement C’est tout C’est tout ce qui a été approuvé depuis des décennies », a-t-il ajouté.
Lecanemab a reçu la désignation FDA Breakthrough Therapy en juin 2021.
Ce statut vise à accélérer le développement de nouveaux médicaments qui répondent aux besoins médicaux actuels non satisfaits pour les maladies graves ou potentiellement mortelles.
Cependant, certains scientifiques ont exprimé leur inquiétude quant au fait que les premiers essais de phase 2 du lecanemab étaient défectueux et que le bénéfice réel du médicament chez l’homme pourrait être limité.
« L’étude de phase 2B sur le lecanemab était fatalement défectueuse parce que l’analyse à haute dose versus placebo (qui aurait montré un certain bénéfice clinique) a été sérieusement compromise », a déclaré le Dr Michael Greicius, professeur de neurologie et de neurosciences à l’Université de Stanford en Californie, à Healthline.
Dans l’essai de phase 2B, les personnes atteintes d’APOE4, un gène associé à un risque accru de maladie d’Alzheimer, ont été empêchées de recevoir des traitements à forte dose à mi-parcours de l’essai, a déclaré Greicius.
« Cela signifie qu’il y avait beaucoup plus de porteurs d’APOE4 dans le groupe placebo (71%) que dans le groupe à forte dose (30%) », a expliqué Greicius. « Il est probable (ou plus probable à mon avis) que cette différence dans le pourcentage de porteurs d’APOE4 soit responsable de la différence dans les résultats cliniques du médicament. »
Un médicament similaire, Aduhelm, a été approuvé pour utilisation.
En 2021, Aduhelm a obtenu l’approbation de la FDA, devenant ainsi le premier nouveau traitement de la maladie d’Alzheimer depuis 2003. Il a été approuvé sur la base que le médicament était efficace pour réduire les plaques de bêta-amyloïde.
« Cette approbation a suscité de nombreuses critiques de la part de la communauté scientifique car il n’existe aucune donnée convaincante reliant les réductions des plaques amyloïdes à l’amélioration des résultats cliniques », a déclaré Greicius.
« Lecanemab avait également un profil similaire aux effets secondaires dangereux que nous avons observés chez Aduhelm liés au gonflement du cerveau et à l’hémorragie cérébrale, bien que le lecanemab puisse être un peu plus convivial qu’Aduhelm à cet égard, car « seulement » 10% des patients du bras à dose élevée montrent ces effets secondaires [in the phase 2 trial]ajouta Gracius.
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