Des panélistes de la FDA expliquent à Healthline pourquoi il a démissionné suite à l’approbation d’un médicament contre la maladie d’Alzheimer

Partager sur Pinterest Aaron S. Kesselheim a démissionné du comité consultatif de la FDA à la mi-juin. Craig F. Walker/Le Boston Globe via Getty Images

Le Dr Aaron S. Kesselheim, MPH, a commencé à conseiller la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en 2015 avant de rejoindre l’un des groupes consultatifs en tant que membre permanent en 2019.

À cette époque, il était prêt à utiliser les compétences qu’il avait acquises au cours d’une carrière médicale réussie pour aider à guider une institution qu’il respectait grandement.

Mais ensuite, la FDA a approuvé un médicament appelé aducanumab (Aduhelm) pour traiter la maladie d’Alzheimer en juin 2021, malgré l’opposition quasi unanime du comité consultatif à la recommandation basée sur un manque de preuves du succès du traitement.

Kesselheim est très préoccupé par l’approbation de démissionner de son poste clé. Depuis cette démission, Kesselheim a recueilli les éloges du public et a écrit une chronique d’opinion du New York Times sur le sujet.

Il semble que son départ, ainsi que celui de deux autres panélistes, ait été un facteur dans la décision de deux comités de la Chambre de tenir des audiences pour approuver Aduhelm.

Healthline s’est entretenu avec Kesselheim plus tôt cette semaine pour discuter de la décision, de la FDA, et de la façon dont il pense qu’elle peut mieux servir le public.

Parlez-moi de devenir conseiller de la FDA en 2015 et membre du conseil consultatif en 2019. Êtes-vous excité? Cela vous donne-t-il l’impression que vous pouvez faire une différence?

Kesselheim : Oui bien sûr. Une grande partie de la recherche que je fais concerne la prise de décision de la FDA et son impact sur l’approvisionnement en médicaments. J’ai déjà rencontré et travaillé avec de nombreux scientifiques de la FDA, ce n’est donc pas ma première interaction avec la FDA.

En 2015, ils m’ont invité à rejoindre le comité consultatif du système nerveux périphérique et central de la FDA. Je connais le rôle important qu’ils jouent et je suis honoré qu’on me le demande. Puis en 2019, on m’a demandé de devenir membre permanent et mon rôle était jusqu’en 2023.

Mais oui, je pense que c’est un honneur d’être invité. Les comités consultatifs devraient jouer un rôle important en aidant à résoudre certaines des décisions et des produits les plus controversés que la FDA a traités. Alors oui, je suis excité.

Au cours de ces années, avez-vous immédiatement commencé à vous inquiéter des processus ou des décisions ? Ont-ils évolué avec le temps ou ont-ils changé soudainement ?

Kesselheim : Je ne savais pas que c’était un changement soudain. Je faisais partie d’un comité consultatif apparemment fonctionnel avec une décision difficile concernant le médicament contre la dystrophie musculaire (MD) (drisapersen). La FDA a rejeté le médicament, et il semble fonctionner comme le fait la FDA.

Ma première préoccupation était en 2016 lorsque je prenais un autre médicament MD (eteplirsen ou Exondys 51) et la question était de savoir si cela fonctionnait. Je pense que le comité consultatif est très clair sur le fait qu’il n’y a aucune preuve solide que les alternatives aient la capacité d’affecter les résultats parce que les changements dans les résultats sont très, très petits. Une majorité des membres du comité consultatif ont finalement voté contre.

« [The Alzheimer’s drug approval] Juste un autre épisode m’a fait comprendre que le processus du comité consultatif ne fonctionnait pas comme je le pensais. « 

• Dr Aaron S. Kesselheim, ancien membre du comité consultatif de la FDA

Finalement, le médicament a été approuvé. Il s’avère que la FDA a recommandé de ne pas approuver le médicament, conformément à l’avis du comité consultatif.

Mais les cadres supérieurs de la FDA ont annulé la décision de la FDA et approuvé le médicament. Il semble que la décision était fondée sur des considérations qui ne devraient vraiment pas faire partie du processus d’approbation. C’était un épisode très décevant pour moi. Mais je suis resté et je suis devenu membre permanent.

Ensuite, lorsque l’aducanumab (Aduhelm) a été approuvé, ce n’était qu’un autre événement qui m’a fait comprendre que le processus du comité consultatif ne fonctionnait pas comme je le pensais. C’est ce qui a conduit à ma démission.

Pourquoi devrions-nous avoir une FDA en qui nous avons confiance ? Pourquoi est-ce si important ?

Kesselheim : La FDA est la première agence de santé du pays et du monde. Il concerne environ un quart de l’économie. Certaines des décisions et des produits les plus importants liés à la santé passent par là.

Nous avons la certification FDA que les produits que les gens utilisent et mettent dans leur corps sont sûrs, et nous avons la preuve qu’ils fonctionnent. En tant que patients et médecins, nous comptons sur les opérations de la FDA pour maintenir la meilleure science possible afin de fournir cette certification.

Je pense que s’il n’y a pas de confiance dans la FDA, alors beaucoup de problèmes peuvent survenir. Le manque de confiance peut amener les gens à ne pas prendre les médicaments ou les vaccins qu’ils devraient prendre, comme le vaccin COVID-19. Et cela pourrait les amener à prendre des produits qu’ils ne devraient pas parce qu’ils écoutent les entrepreneurs et autres vendeurs d’huile de serpent, pas la FDA.

Étant donné le pouvoir que la FDA a sur tous les aspects du système de santé qu’elle supervise, je crois que la confiance dans la FDA – qu’elle prend des décisions fondées sur la science et judicieuses – est extrêmement importante pour le bon fonctionnement de nos soins de santé. système.

En ce qui concerne Aduhelm, on dit que l’opinion publique et les témoignages peuvent influencer la décision que vous prenez, pas les conseils auxquels vous avez participé (ne pas approuver le médicament). C’est réel?

Kesselheim : Alors, écoutez, je pense qu’il ne fait aucun doute que nous avons besoin de meilleurs traitements contre la maladie d’Alzheimer.des milliards de dollars ont passé [National Institutes of Health] Et les fonds privés qui investissent dans la recherche de ces traitements depuis 20 ans.

Donc, je pense qu’il y a beaucoup de demande pour le produit, et il y a eu beaucoup de tollé public à cet égard. Totalement adapté. Avoir un besoin médical légitime.Malheureusement, dans [Aduhelm], je ne pense pas qu’il y ait de la science maintenant. Il n’y a pas suffisamment de preuves que le médicament fonctionne.

« [The FDA] Les médicaments ne devraient pas être certifiés parce qu’ils pensent qu’ils en font un tollé. « 

• Dr Aaron S. Kesselheim, ancien membre du comité consultatif de la FDA

Il m’est difficile de dire ce qui a mené à cette décision puisque je ne suis qu’un membre du comité consultatif et non [final] Organe décisionnel de la FDA. Je pense que la meilleure chose qu’ils devraient faire est de fournir une certification et une approbation pour un médicament valide. Ils ne devraient pas certifier les médicaments à cause de ce qu’ils considèrent comme un tollé contre les médicaments.

Le tollé est raisonnable, mais les patients ne veulent aucun médicament, ils veulent un médicament qu’ils peuvent prendre et ils sont sûrs que cela fonctionnera. Et, du moins pour l’instant, l’aducanumab (Aduhelm) n’offre pas cela.

Maintenant que cela fait partie du processus d’autorisation, comment les témoignages et l’opinion du public devraient-ils jouer dans la décision de la FDA ?

Kesselheim : Je pense que les témoignages et les opinions des patients et du public peuvent jouer un rôle très important dans l’approbation et le développement des médicaments, et je pense que cela s’est produit.

Écoutez, il y a beaucoup d’argent investi dans la recherche sur le cancer parce que les gens réclament un traitement contre le cancer. En raison de la nécessité d’un traitement contre le VIH, beaucoup d’argent a été investi dans le VIH, ce qui, je pense, est approprié. C’est donc un rôle et un moyen de témoignage public.

Il existe également de nombreuses façons pour le public de participer réellement à la prise de décision de la FDA ici. La FDA a tenu des réunions avec des patients pour comprendre les priorités des patients. Il existe un certain nombre de façons dont les gens peuvent participer volontairement à des essais cliniques qui mènent à l’approbation de la FDA, dans lesquels les patients peuvent partager leurs sentiments sur l’utilisation du médicament.

Les perspectives et les expériences des patients sont intégrées dans le processus décisionnel de la FDA. C’est une partie importante et c’est déjà fait. Cette façon est tout à fait appropriée.

Votre décision d’arrêter doit être réfléchie et peut-être un peu douloureuse. Quelle a été la dernière chose qui vous a amené à cette décision et comment avez-vous ressenti le fait que vous deviez partir ?

Kesselheim : C’est très décevant. J’estime que le processus du comité consultatif ne fonctionne pas aussi efficacement que possible, ce qui est une décision très discutable. Donc, je sens que je dois faire quelque chose pour aider les gens à accorder plus d’attention à cette décision discutable.

Rester au comité consultatif après avoir voté presque à l’unanimité contre le médicament montre un problème fondamental avec la façon dont la FDA utilise les comités consultatifs.

Donc, je veux attirer l’attention sur cette décision vraiment discutable de clarifier le processus et dire que je pense que ce processus de consultation doit être réformé afin que les membres indépendants du comité consultatif puissent fournir les idées les plus utiles.

Je ne dis pas que la FDA doit suivre un comité consultatif à chaque fois. Vous savez que les comités consultatifs peuvent donner des conseils. Mais lorsque cette décision est complètement en contradiction avec la conversation du comité consultatif, je pense que nous devons prendre du recul et nous demander : y a-t-il une meilleure façon de faire cela ?

Avez-vous eu des réactions positives à votre démission ou à votre transition qui pourraient indiquer que les personnes impliquées dans le processus décisionnel écoutent cela ? Je sais que votre réaction publique est énorme. Mais avez-vous reçu des commentaires au sein de la FDA ? Pensez-vous que cela fait une différence?

Kesselheim : Je l’espère. Vous savez, ce n’est pas quelque chose qui peut être changé en un rien de temps. Espérons que cela lancera le processus de réforme et que nous verrons une utilisation plus efficace des conseils consultatifs à l’avenir.

Je suis satisfait de la réponse du public aux mesures que j’ai prises, car je pense que cela a conduit d’autres personnes à remettre en question la décision de la FDA dans cette affaire et le processus décisionnel de la FDA à l’avenir.

Cela a attiré beaucoup d’attention sur cette question, et maintenant que je vois qu’ils ont annoncé des audiences du Congrès sur le sujet, je pense que c’est une très bonne idée. Plus nous pourrons comprendre la décision en question et essayer de comprendre les conséquences de cette décision et comment améliorer le processus qui y a conduit, je pense que ce sera la meilleure chose à faire.

À l’avenir, retournerez-vous à la FDA ? Que faut-il faire pour vous mettre à l’aise ?

Kesselheim : J’aime à penser que la FDA prendra la bonne décision dans la plupart des cas. J’y ai aussi beaucoup d’amis et je travaille avec eux à d’autres titres. Je pense toujours que la FDA est la première agence de santé publique au monde, et je pense toujours que la FDA prend beaucoup de bonnes décisions.

Pour ce qui est de siéger au conseil consultatif, je veux en savoir plus sur la façon dont ils mettent en place leurs communications publicitaires, comment ils décident des types de questions à poser et comment ils utilisent ces informations.

Je pense qu’il existe un certain nombre de façons dont les communications publicitaires peuvent être conçues pour devenir une partie intégrante du processus.

Lorsque des changements sont apportés dans cette direction – et nous pouvons être sûrs que nos voix personnelles sont à l’œuvre en tant que membres du conseil consultatif – alors j’aimerais faire partie de…

N’oubliez pas à partager notre article sur les réseaux sociaux afin de nous donner un solide coup de pouce. 🤓