Diabète de type 1 : la FDA approuve un nouveau médicament Teplizumab qui retarde l’apparition

Partager sur Pinterest Les régulateurs fédéraux ont approuvé un nouveau médicament pour traiter le diabète de type 1, qui peut être utilisé à la fois par les adultes et les enfants de 8 ans et plus. JGI/Tom Greer/Getty Images

• Les régulateurs fédéraux ont approuvé un nouveau médicament, le teplizumab, qui peut retarder l’apparition du diabète de type 1 d’au moins 2 ans.
• Le médicament, vendu sous le nom de marque Tzeid, est indiqué pour les adultes et les enfants de 8 ans et plus qui ont actuellement un diabète de stade 2.
• Le médicament est administré par perfusion intraveineuse une fois par jour pendant 14 jours consécutifs.
• Les membres de la communauté du diabète disent que Tzeid a le potentiel d’être un traitement révolutionnaire.

La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé un nouveau médicament qui, selon les régulateurs, peut retarder l’apparition du diabète de type 1.

Le médicament injectable teplizumab peut retarder l’apparition du diabète de type 1 d’au moins 2 ans, ont déclaré des responsables de la FDA.

Le médicament, commercialisé sous le nom de marque Tzield, est indiqué pour les adultes et les enfants de 8 ans et plus qui ont actuellement un diabète de stade 2 de type 1.

Il est administré par perfusion intraveineuse une fois par jour pendant 14 jours consécutifs.

Déconseillé aux personnes atteintes de diabète de type 1 de stade 3 insulino-dépendant ou de diabète de type 2 diagnostiqué.

« L’approbation d’aujourd’hui d’une thérapie de première classe ajoute une nouvelle option de traitement importante pour certains patients à haut risque », a déclaré John Sharretts, M.D., directeur de la Division du diabète, des troubles lipidiques et de l’obésité au Center for Drugs de la FDA. Évaluation et recherche, en une seule déclaration. « Le potentiel du médicament à retarder le diagnostic clinique du diabète de type 1 peut offrir aux patients des mois, voire des années, sans fardeau de la maladie. »

Tzield agit en se liant à certaines cellules immunitaires, ont déclaré des responsables de la FDA.

« Tzield peut inactiver les cellules immunitaires qui attaquent les cellules productrices d’insuline tout en augmentant la proportion de cellules qui aident à réguler la réponse immunitaire », ont expliqué les responsables de la FDA.

Les membres de la communauté du diabète disent que le nouveau médicament pourrait changer la donne.

« Cette approbation est un moment décisif pour le traitement et la prévention du diabète de type 1 », a déclaré le Dr Mark Anderson, directeur du UCSF Diabetes Center, à ABC News. « Jusqu’à présent, le seul véritable remède pour les patients a été le remplacement de l’insuline à vie. Cette nouvelle thérapie cible et aide à arrêter le processus auto-immun qui conduit à la perte d’insuline. »

En mai 2021, un comité consultatif de la FDA a recommandé que le teplizumab reçoive une approbation à l’échelle de l’agence.

En juin 2022, la FDA a choisi de retarder l’approbation du médicament pendant que son fabricant, Provention Bio, restructurait le médicament.

« Je peux dire avec confiance qu’à partir de maintenant, le teplizumab sera largement considéré comme révolutionnaire, et en effet, pour certains, dont moi-même, je le vois déjà sous cet angle », a déclaré le Dr Mark Atkinson. Diabetes Research et directeur de l’Institut du diabète de l’Université de Floride, a écrit dans son témoignage à la FDA plus tôt cette année.

Il considère le teplizumab comme la percée la plus importante en matière de diabète depuis que les glucomètres à domicile ont remplacé les tests d’urine.

D’autres ont accepté.

« Nous savions que cela aurait un impact énorme sur le diagnostic prédictif », a déclaré le Dr Frank Martin, directeur de recherche à FRDJ, une organisation mondiale de recherche et de défense du diabète de type 1.

Le teplizumab est un anticorps monoclonal anti-CD3 qui se lie à la surface des lymphocytes T dans le corps et aide à supprimer le système immunitaire.

Des médicaments similaires sont testés pour d’autres maladies telles que la maladie de Crohn et la colite ulcéreuse.

Les responsables de la FDA rapportent que le teplizumab s’est bien comporté lors d’un récent essai clinique impliquant 76 patients atteints de diabète de type 1 de stade 2

Après un suivi médian de 51 mois, les chercheurs ont rapporté que 45% des 44 personnes traitées avec Tzield ont ensuite reçu un diagnostic de diabète de type 1 de stade 3. Cela se compare à 72% des 32 personnes qui ont reçu un placebo.

Le délai médian entre la prise du médicament et le diagnostic de stade 3 était de 50 mois pour ceux qui ont reçu Tzaid et de 25 mois pour ceux qui ont reçu un placebo, ont noté les chercheurs.

Les effets secondaires les plus courants étaient une diminution des taux de certains globules blancs, des éruptions cutanées et des maux de tête.

Teplizumab est né d’une famille de médicaments créés et testés sur trois décennies.

L’idée a pris racine dans les laboratoires du Dr Kevan Herold et du Dr Jeffrey Bluestone à l’UCSF.

En 1989, alors qu’il travaillait avec des patients atteints de cancer, Bluestone s’est rendu compte qu’un médicament anti-CD3 pourrait détenir la clé pour arrêter la progression du diabète de type 1, car il pourrait aider les patients transplantés.

Sa théorie semble tenir le coup dans de petites études.

Étant donné que le diabète de type 1 se manifeste lorsque le système immunitaire d’une personne se détraque et attaque ses cellules bêta productrices d’insuline au lieu de les protéger, Bluestone suppose qu’en fabriquant des anticorps monoclonaux en laboratoire, il pourrait être introduit au bord du développement chez les personnes atteintes de type 1 diabète, ils se lient aux cellules CD3 qui attaquent les cellules bêta et bloquent l’attaque.

Au fil des ans, des chercheurs tels que Herold et Bluestone ont travaillé avec des entreprises telles que Tolerx pour trouver le bon niveau d’anti-CD3 pour faire de ce travail un succès.

Il y a environ 10 ans, le médicament de Tolerx était sur le point d’être approuvé, mais il a échoué à l’essai de phase 3 de la FDA en raison d’effets secondaires importants de symptômes pseudo-grippaux.

D’autres essais ont également échoué, ce qui arrive souvent à mesure que la recherche sur les médicaments progresse.

Provention Bio a repris la recherche il y a quatre ans et n’a cessé de la faire progresser. Ashleigh Palmer, co-fondatrice et PDG de Provention, a déclaré qu’elle était frustrée par la façon dont le système médical gérait les diagnostics de maladies auto-immunes.

« Le système médical attend que les patients développent des symptômes. Souvent, à ce moment-là, des dommages irréversibles ont été causés », a déclaré Palmer à DiabetesMine.

« Pouvez-vous imaginer », a-t-il ajouté, « un système pour un malade du rein au point de dialyse ? L’insulinothérapie est à peu près la même que nous. Nous allons directement à [intense and chronic] Commencez le traitement. « 

Lorsque Provention Bio a pris le relais, TrialNet, une collaboration mondiale de recherche sur le dépistage du diabète de type 1, injectait de bons participants à la recherche dans le projet. À ce jour, plus de 800 patients ont reçu le traitement dans plusieurs études.

Grâce au travail effectué au cours des dernières décennies, ils semblent avoir trouvé la formule de ce que Palmer appelle le médicament « Goldilocks ».

« La réponse immunitaire ne peut être modifiée ni trop peu ni trop; juste ce qu’il faut », a-t-il déclaré.

Katie Killilea de Rhode Island a déclaré à DiabetesMine que son fils était entré dans l’essai Teplizumab de Yale en 2013 après qu’elle et son fils aient été testés via TrialNet dans le camp du diabète de son autre fils.

Peu de temps après, Killilea elle-même a été diagnostiquée. Mais son fils était à un stade plus précoce de la progression du diabète de type 1 et a pu rester dans l’étude.

Le défi, dit-elle, c’est son fils [along with his dad] Devoir passer 3 semaines près de Yale a été un coup dur dans la vie d’un enfant de 12 ans et une préparation difficile pour la plupart des familles.

« Cela m’a donné de l’espoir, mais tout le temps [in 2013]je suis parfaitement consciente de la difficulté financière de l’essai du teplizumab pour les familles », a-t-elle déclaré.

« Vous devez avoir un parent qui peut prendre du temps et un autre parent qui peut rester à la maison avec un autre enfant ou des enfants. Cela ne nous semble pas réaliste, et d’autres ne pourront peut-être pas participer », a-t-elle déclaré, soulignant la nécessité pour régler ces problèmes.

Mais les avantages sont nombreux, dit-elle.

« Sa glycémie est revenue à la normale depuis un certain temps depuis qu’il prenait des médicaments. TrialNet effectue un test de tolérance au glucose tous les 6 mois », a-t-elle déclaré.

Lorsque le moment est venu pour son fils de développer un diabète de type 1, Killilea a trouvé que c’était une transition plus gérable que le diagnostic précédent de son autre fils.

« Bien qu’il n’ait pas pu arrêter le diabète de type 1 pour toujours, il a eu un atterrissage très léger et a reçu un diagnostic de diabète de type 1 avant d’avoir besoin d’insuline », a-t-elle déclaré.

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