Tout sur l’aducanumab, nouveau médicament controversé contre la maladie d’Alzheimer approuvé par la FDA
Partager sur Pinterest Un nouveau médicament a été approuvé pour traiter la maladie d’Alzheimer.Mosa Images/Getty Images
- Après près de 20 ans sans nouveau traitement, le fabricant de médicaments Biogen a reçu une approbation accélérée pour l’aducanumab, également connu sous le nom d’Aduhelm, un traitement de la maladie d’Alzheimer en attaquant les plaques protéiques associées à la médecine de la maladie d’Alzheimer.
- Des essais cliniques ont confirmé que le médicament ralentit la progression de la maladie à ses débuts en aidant à éliminer la plaque associée à la maladie.
- Mais l’approbation du médicament est controversée car le médicament ne montre pas clairement qu’il améliore les symptômes.
Lundi, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a annoncé l’approbation accélérée d’Aduhelm du fabricant de médicaments Biogen, le nom de marque de l’aducanumab. C’est le premier médicament à traiter une cause possible de la maladie d’Alzheimer, bien que la preuve clinique de son efficacité soit controversée.
Alors que d’autres médicaments peuvent soulager certains symptômes, Aduhelm s’est avéré dans un essai clinique ralentir la progression des plaques liées à la maladie d’Alzheimer chez les personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer au stade précoce.
Mais l’approbation du médicament a également été controversée car on ne sait pas dans quelle mesure il sera bénéfique pour arrêter les symptômes cliniques de la maladie.
« Dans la maladie d’Alzheimer, la mort des cellules nerveuses est due au dépôt de plaques amyloïdes et d’enchevêtrements neurofibrillaires dans le cerveau, conduisant finalement à un dysfonctionnement clinique », a déclaré le Dr Gayatri Devi, neurologue spécialisée dans la mémoire au Lenox Hill Hospital de New York. maladie, dites-le à Healthline.
Selon Devi, auteur de « A Spectrum of Hope : Optimism and New Approaches for Alzheimer’s Disease and Other Dementias », un processus similaire peut se produire dans d’autres formes de démence.
« Par exemple, la maladie à corps de Lewy [a common form of dementia], avec des dépôts de corps de Lewy », a-t-elle déclaré, ajoutant qu' »il existe des données suggérant que l’élimination ou la prévention de la plaque peut aider à lutter contre la maladie d’Alzheimer. «
« La maladie d’Alzheimer est une maladie dévastatrice qui peut avoir un impact profond sur la vie des personnes diagnostiquées et sur celle de leurs proches », a déclaré Patrizia Cavazzoni, directrice du Center for Drug Evaluation and Research de la FDA. dans un rapport.
Elle a souligné que si les thérapies actuellement disponibles ne traitent que les symptômes de la maladie d’Alzheimer, Aduhelm est la première à cibler et à affecter le processus pathologique sous-jacent de la maladie d’Alzheimer.
« Comme nous l’avons appris de la lutte contre le cancer », a-t-elle déclaré, « une voie d’approbation accélérée peut apporter des traitements aux patients plus rapidement tout en stimulant davantage la recherche et l’innovation ».
Selon la FDA, il s’agit du premier nouveau traitement approuvé pour la maladie d’Alzheimer depuis 2003.
Selon la FDA, les chercheurs de Biogen ont évalué l’efficacité d’Aduhelm dans deux études distinctes portant sur près de 3 500 patients.
Les trois études étaient des « études de dosage en double aveugle, randomisées, contrôlées par placebo » chez des personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer.
Les chercheurs ont découvert que les patients recevant le médicament présentaient des réductions significatives en fonction de la dose et du temps des plaques de bêta-amyloïde. Mais les patients du groupe témoin de l’étude, ou ceux qui n’ont pas pris Aduhelm, n’ont pas réduit cette plaque.
Les résultats ne suggèrent pas clairement que les gens pourraient ressentir moins de symptômes d’Alzheimer s’ils prenaient le médicament. Dans l’une des études, les chercheurs ont trouvé un petit avantage chez les personnes prenant le médicament. Cependant, dans une autre étude, aucun avantage n’a été observé.
La FDA a demandé à Biogen de commencer un autre essai maintenant pour voir si le médicament fonctionne réellement. Si l’essai échoue, la FDA pourrait révoquer l’approbation.
Tous les experts ne conviennent pas qu’Aduhelm mérite une approbation accélérée, selon la FDA.
« Les données soumises par les candidats sont complexes et laissent une incertitude résiduelle sur les avantages cliniques », a déclaré la FDA dans un communiqué. « Il y a eu un débat public considérable sur l’opportunité d’approuver Aduhelm. Comme c’est souvent le cas lors de l’interprétation de données scientifiques, la communauté d’experts offre des perspectives différentes. »
La FDA a confirmé qu’elle avait utilisé un « peigne à dents fines » pour examiner les résultats des essais cliniques, consulté les comités consultatifs sur les médicaments du système nerveux périphérique et central, examiné toutes les données pertinentes et « entendu les opinions de la population de patients » avant de prendre une décision à leur sujet. décision.
Selon l’étiquette de la nouvelle thérapie, Aduhelm est administré par injection sous forme de perfusion intraveineuse d’environ 1 heure toutes les 4 semaines, et les patients peuvent ressentir des effets secondaires, notamment :
Certains patients des essais cliniques d’Aduhelm ont également subi des effets indésirables tels que chutes, diarrhée et désorientation, selon le fabricant de médicaments.
En raison du potentiel de gonflement cérébral et de saignement dans le cerveau, les personnes qui prennent le médicament doivent subir une IRM pour s’assurer qu’elles n’ont pas d’effets secondaires graves.
Le directeur général de Biogen, Michel Vounatsos, a déclaré lundi à CNBC que le prix catalogue de 56 000 $ par an pour le nouveau médicament approuvé par la FDA de la société pharmaceutique est « équitable ».
Cependant, il a également déclaré que la société de biotechnologie s’était engagée à ne pas augmenter le prix du médicament pendant les quatre prochaines années.
Selon CNBC, Vounatsos a expliqué que le prix du médicament reflète « deux décennies d’absence d’innovation » et permettra à Biogen d’investir davantage dans son pipeline d’autres médicaments contre les maladies, a-t-il déclaré dans une interview sur « Power Lunch » de CNBC.
Même avec une approbation accélérée, Aduhelm continuera à étudier.
Selon la FDA, ce type d’approbation peut être basé sur l’effet du médicament sur « des paramètres de substitution qui sont raisonnablement susceptibles de prédire le bénéfice clinique pour les patients », mais des essais post-approbation sont nécessaires pour « valider que le médicament fournit le bénéfice clinique attendu ». . »
Ceux-ci sont appelés essais de confirmation de phase 4 et sont conçus pour voir si le traitement présente un bénéfice clinique. Le défaut de démontrer l’efficacité dans cet essai pourrait conduire la FDA à revenir sur sa décision.
« Il est concevable qu’une conclusion négative puisse conduire au retrait de l’approbation », a déclaré Devi. « Dans l’ensemble, l’essai de phase 4 permet de collecter davantage de données »,
« Cette thérapie sera d’un grand intérêt pour beaucoup, mais ce n’est pas le seul élément important du traitement et des soins d’Alzheimer », a déclaré le Dr Joanne Pike, responsable de la stratégie de l’Alzheimer’s Association, dans un communiqué envoyé par courrier électronique.
« L’Association Alzheimer s’est donné pour priorité de travailler avec le système de santé, les médecins et les Centers for Medicare et Medicaid Services pour garantir un diagnostic précoce et précis, ainsi que l’accès au traitement, à la gestion des soins et à la planification des soins », a-t-elle ajouté. a continué.
Pike a ajouté que l’association fera tout ce qui est en son pouvoir pour s’assurer que tous les bénéficiaires ont accès aux médicaments et aux tests de diagnostic requis par la FDA, et que la suppression des obstacles à l’accès « est notre priorité absolue ».
Après près de 20 ans sans nouveau traitement, le fabricant de médicaments Biogen a reçu une approbation accélérée pour Aduhelm, le nom de marque de l’aducanumab, un traitement de la maladie d’Alzheimer en attaquant les plaques protéiques associées aux médicaments contre la maladie d’Alzheimer.
Selon Biogen, plusieurs essais cliniques indépendants ont confirmé que le médicament ralentit la progression de la maladie dans les premiers stades. Mais son approbation était controversée car le médicament ne montrait pas clairement qu’il améliorait les symptômes.
Les experts disent que le médicament n’est qu’un aspect du traitement de la maladie d’Alzheimer, le diagnostic précoce, l’accès au traitement, la gestion des soins et la planification des soins étant des éléments clés de la prise en charge des personnes atteintes de la maladie.
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